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基因治療罕見心肌病獲進展，推出新款藥物
2024年07月25日 09:11:12
來源：化工儀器網(wǎng) 點擊量：3888
當(dāng)?shù)貢r間2024年7月15日，美國Lexeo Therapeutics公司宣布其弗里德賴希共濟失調(diào)心肌病基因療法LX2006的最新進展：在一項1/2期臨床試驗和一項美國威爾康奈爾醫(yī)學(xué)院 研究者發(fā)起的 1a期臨床試驗中，LX2006 耐受性良好，沒有與治療相關(guān)的嚴重不良事件。
【化工儀器網(wǎng) 時事熱點】弗里德賴希共濟失調(diào)(Friedreich Ataxia,FA)是一種遺傳性、進行性、退行性多系統(tǒng)疾病，由FXN基因突變引起，導(dǎo)致frataxin蛋白缺乏，進而影響細胞內(nèi)線粒體的功能和心臟功能。隨著病情進展，患者常出現(xiàn)心肌增厚、肥厚性心肌病和心律失常等心臟疾病。
2024年2月28日，美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)批準(zhǔn)首款用于治療16歲以上弗里德賴希共濟失調(diào)的處方藥Skyclarys，但目前全球尚無治療弗里德賴希共濟失調(diào)心肌病的藥物。
當(dāng)?shù)貢r間2024年7月15日，美國Lexeo Therapeutics公司宣布其弗里德賴希共濟失調(diào)心肌病基因療法LX2006的最新進展：在一項1/2期臨床試驗和一項美國威爾康奈爾醫(yī)學(xué)院 研究者發(fā)起的 1a期臨床試驗中，LX2006 耐受性良好，沒有與治療相關(guān)的嚴重不良事件，心臟生物標(biāo)志物出現(xiàn)具有臨床意義的改善，而且這些改善隨著時間的推移而增加。
在兩項臨床試驗中，美國Lexeo Therapeutics公司的弗里德賴希共濟失調(diào)(Friedreich Ataxia，F(xiàn)A)心肌病基因療法LX2006耐受性良好，沒有與治療相關(guān)的嚴重不良事件，心臟生物標(biāo)志物出現(xiàn)具有臨床意義的改善。但對患者生活的影響仍需進一步評估。
LX2006是一種基于腺相關(guān)病毒(AAV)的基因治療候選藥物，通過靜脈注射治療FA心肌病。該療法能夠遞送功能性frataxin基因，促進frataxin蛋白的表達并恢復(fù)心肌細胞中的線粒體功能。
在兩項臨床試驗(一項1/2期臨床試驗和一項美國威爾康奈爾醫(yī)學(xué)院發(fā)起的1a期臨床試驗)中，LX2006表現(xiàn)出良好的耐受性，沒有與治療相關(guān)的嚴重不良事件。心臟生物標(biāo)志物出現(xiàn)具有臨床意義的改善，且這些改善隨著時間的推移而增加。具體來說，參與者的FXN蛋白表達水平提高，左心室質(zhì)量指數(shù)(LVMI)顯著降低，側(cè)壁增厚減退，心肌損傷的生物標(biāo)志物也有所減少。
基因治療在罕見心肌病領(lǐng)域取得了重要進展，不僅為患者提供了新的治療希望，也為未來心血管疾病的精準(zhǔn)醫(yī)療開辟了新思路。隨著技術(shù)的不斷發(fā)展和研究的深入，相信基因治療將在更多遺傳性疾病的治療中發(fā)揮重要作用。同時，我們也需要關(guān)注基因治療的安全性和有效性，確保其在臨床應(yīng)用中的可靠性和穩(wěn)定性。
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