轉(zhuǎn)化細胞研究人員發(fā)現(xiàn)了一種化合物能夠保護ALS患者的神經(jīng)細胞。相比那些耗費了數(shù)億美元費用卻在臨床試驗中失敗的藥物，這種化合物似乎更有效。研究者們表示他們利用了一種基于干細胞的藥物篩選技術，據(jù)稱這種技術能夠*革新新藥并極大地降低藥物的成本。
當前，只有一種藥物利魯唑（Riluzole）被批準用來治療ALS，但是這種藥物只能將存活期延長幾個月的時間。為了能開發(fā)出新型藥物，研究人員利用小鼠胚胎干細胞培養(yǎng)了數(shù)十億個運動神經(jīng)細胞，其中一半是正常細胞，一半攜帶有已知的會導致ALS的基因。研究者限制這些神經(jīng)細胞的營養(yǎng)，然后對5000種藥物分子進行篩選，看哪些分子能夠維持細胞存活。
從中研究人員篩選出了幾個候選的分子，其中能夠維持正常和ALS運動神經(jīng)細胞存活時間zui長的是kenpaullone。Kenpaullone具有阻斷GSK-3酶活的作用，而GSK-3可以開啟或關閉一些細胞進行，如細胞生長和死亡等。
對于這一成果，來自約翰霍普金斯大學的研究人員表示，這項研究證明了這種譜系特異性細胞藥物篩選方法能疾病治療新型藥物。
另外針對ALS，近期科學家們還檢查了47個家庭的基因信息，以找到僅在感染者體內(nèi)出現(xiàn)的一種基因序列的突變情況。
轉(zhuǎn)化細胞研究人員發(fā)現(xiàn)CREST基因的一種突變——CREST基因?qū)ι窠?jīng)元的表達在其中一個病例和有ALS病史的家庭中非常豐富。盡管研究人員清楚知道CREST基因突變是如何導致ALS的發(fā)病，但關于這種重要發(fā)病途徑的研究只是邁出了*步。
142-82-5     Heptane    庚烷標準品    1.2ml×3ampules
110-19-0     Isobutyl acetate    乙酸異丁酯標準品    1.2ml×3ampules
108-21-4     Isopropyl Acetate     醋酸異丙酯標準品    1.2ml×3ampules
79-20-9     Methyl Acetate    乙酸甲酯標準品    1.2ml×3ampules
78-93-3     Methyl Ethyl Ketone    2-丁酮¤標準品    1.2ml×3ampules
108-10-1     Methyl Isobutyl Ketone    甲基異丁基甲酮標準品    1.2ml×3ampules
109-66-0     Pentane    戊烷標準品    1.2ml×3ampules
109-60-4     Propyl Acetate    乙酸正丙酯標準品    1.2ml×3ampules
1634-04-4    tert-Butylmethyl ether    甲基叔丁基醚標準品    1.2ml×3ampules
108-87-2 (Me...         二類殘留溶劑-六氫化甲苯標準品    1.2ml×3ampules
轉(zhuǎn)化細胞