化工儀器網(wǎng)手機(jī)版
移動(dòng)端訪問更便捷
今日焦點(diǎn) Today's Focus
查看更多+-
就等你了！“煤化工行業(yè)分析檢測(cè)技術(shù)整體解決方案線上會(huì)議”報(bào)名開啟
2025年5月9日14:00，化工儀器網(wǎng)積極響應(yīng)行業(yè)需[詳細(xì)]
自主創(chuàng)新藥研究獲FDA認(rèn)定 眼科罕見病治療迎來曙光
2024年12月30日 14:46:38
來源：化工儀器網(wǎng) 作者：小夢(mèng) 點(diǎn)擊量：7278
由中國科學(xué)院院士譚蔚泓領(lǐng)導(dǎo)的杭州醫(yī)學(xué)研究所團(tuán)隊(duì)共同開發(fā)出了一種新型核酸適體偶聯(lián)藥物(ApDC)，這款藥物不僅獲得了美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)的孤兒藥資格認(rèn)定，還是全球首個(gè)獲得FDA孤兒藥認(rèn)定的核酸適體偶聯(lián)藥物。
近年來，我國高度重視罕見病的診斷與治療，也有越來越多的人關(guān)注到這一疾病種類。但在眼科罕見病領(lǐng)域，仍存在早期診斷難、藥物研發(fā)少、有效治療難等問題。然而，最近一個(gè)突破性的成果讓業(yè)界矚目。
近日，由中國科學(xué)院院士譚蔚泓領(lǐng)導(dǎo)的杭州醫(yī)學(xué)研究所團(tuán)隊(duì)共同開發(fā)出了一種新型核酸適體偶聯(lián)藥物(ApDC)，這款藥物不僅獲得了美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)的孤兒藥資格認(rèn)定，還是全球首個(gè)獲得FDA孤兒藥認(rèn)定的核酸適體偶聯(lián)藥物，這標(biāo)志著我國在全球罕見病藥物治療領(lǐng)域的研究進(jìn)入了一個(gè)新的高地。同時(shí)，這也意味著ApDC的療效和安全性等科學(xué)價(jià)值得到了國際權(quán)威機(jī)構(gòu)的認(rèn)可，未來將有望推動(dòng)其臨床轉(zhuǎn)化和實(shí)際應(yīng)用，為全球眼部腫瘤罕見病患者帶來全新的治療希望。
罕見病，因其發(fā)病率低、患者群體小而常被忽視，但這并不意味著它們的威脅就小。相反，由于罕見病的特殊性和復(fù)雜性，其治療手段相對(duì)匱乏，患者往往面臨著無藥可治的困境。因此，每一款新藥的問世，都可能成為改變罕見病患者命運(yùn)的關(guān)鍵。
據(jù)了解，2018年國家發(fā)布了《第一批罕見病目錄》，包含121種罕見疾?。?023年發(fā)布《第二批罕見病目錄》含86種罕見疾病，兩批目錄加起來已有207種罕見病，其中就有視網(wǎng)膜色素變性、Leber遺傳性視神經(jīng)病變、視網(wǎng)膜母細(xì)胞瘤等9種眼科的罕見病被納入其中。
葡萄膜黑色素瘤是一種發(fā)生在眼部的罕見卻極具兇險(xiǎn)的腫瘤。由于其早期癥狀不明顯，通常發(fā)現(xiàn)時(shí)已于較晚階段。甚至這種腫瘤還容易通過血液轉(zhuǎn)移至肝臟等其他器官，一旦發(fā)生轉(zhuǎn)移，患者的平均生存期不足一年。目前，傳統(tǒng)的治療手段如手術(shù)和放療等手段雖可以暫時(shí)控制病情，但往往對(duì)眼部組織造成不可逆轉(zhuǎn)的損傷，甚至可能導(dǎo)致失明，且難以有效治療這一“頑固”的腫瘤。
而ApDC正是針對(duì)這一需求，為現(xiàn)有治療手段的不足提供了全新的解決方案。這種智慧型藥物利用核酸適體作為靶向分子，精準(zhǔn)鎖定并攻擊癌細(xì)胞，釋放搭載的治療藥物，從而減少對(duì)健康組織的損害，并顯著提升治療效果。
實(shí)驗(yàn)證明，前期的大量動(dòng)物實(shí)驗(yàn)已顯示出ApDC的顯著抗腫瘤效果，不僅高效抑制了眼內(nèi)原位腫瘤的生長，還顯著降低了肝、肺及腦部等多個(gè)關(guān)鍵部位的腫瘤轉(zhuǎn)移風(fēng)險(xiǎn)。
未來，研究團(tuán)隊(duì)將積極推進(jìn)臨床試驗(yàn)，早日實(shí)現(xiàn)臨床應(yīng)用，為更多患者帶去生命的轉(zhuǎn)機(jī)。此次ApDC藥物的成功研發(fā)不僅代表了中國在生物醫(yī)藥領(lǐng)域的創(chuàng)新能力，更為全球眼科罕見病治療貢獻(xiàn)了重要的力量。隨著未來進(jìn)一步的研究成果公布與應(yīng)用推廣，相信將為全球其他癌癥治療提供新的方向與思路。
資料來源：杭州醫(yī)學(xué)研究所
相關(guān)閱讀 Related Reading
查看更多+-
去年46家藥企合計(jì)賺1200億以上！這6家凈利均超40億元
截至4月30日，有46家A股醫(yī)藥企業(yè)2024年凈利潤超過10億元，這46家藥企合計(jì)凈利潤在1200億元以上。邁瑞醫(yī)療、藥明康德、恒...2025-05-08 15:14:23 -
這6家藥企一季度凈利潤超10億元，業(yè)績表現(xiàn)穩(wěn)健
截至目前，2025年一季度業(yè)績披露已收官，從整體來看，醫(yī)藥行業(yè)業(yè)績表現(xiàn)穩(wěn)健。其中，白云山、云南白藥、藥明康德、新和成、恒瑞醫(yī)藥、華...2025-05-07 13:52:32 -
115家科創(chuàng)板生物醫(yī)藥企業(yè)披露年報(bào)：平均研發(fā)費(fèi)用達(dá)3.53億元
截至目前，115家科創(chuàng)板生物醫(yī)藥企業(yè)已披露2024年年報(bào)，平均研發(fā)費(fèi)用為3.53億元。2025-05-06 14:40:25 -
國產(chǎn)原料藥加速進(jìn)軍歐洲市場(chǎng)，多家藥企獲CEP證書
近期，國內(nèi)多家藥企在國際化征程中邁出重要步伐，其原料藥產(chǎn)品相繼獲得歐洲藥典適用性證書(CEP證書)，為國產(chǎn)原料藥進(jìn)軍歐洲市場(chǎng)注入了...2025-04-30 16:04:52 -
醫(yī)藥板塊基本面持續(xù)向上復(fù)蘇，重點(diǎn)關(guān)注這些方向
4月29日，有機(jī)構(gòu)在研報(bào)中表示，醫(yī)藥板塊基本面持續(xù)向上復(fù)蘇，政策持續(xù)向好，本周重點(diǎn)關(guān)注醫(yī)藥創(chuàng)新成長主線(創(chuàng)新藥催化不斷)。機(jī)構(gòu)還建...2025-04-29 15:51:16 -
國產(chǎn)創(chuàng)新藥企加速崛起：更多公司即將進(jìn)入扭虧為盈階段
有基金經(jīng)理表示，更多的公司即將進(jìn)入扭虧為盈的階段，讓市場(chǎng)看到優(yōu)質(zhì)創(chuàng)新藥公司前期的研發(fā)投入，最終是可以帶來真實(shí)業(yè)績兌現(xiàn)的，從而提高了...2025-04-28 13:52:08
版權(quán)與免責(zé)聲明
- ①凡本網(wǎng)注明“來源：化工儀器網(wǎng)”的所有作品，均為浙江興旺寶明通網(wǎng)絡(luò)有限公司-化工儀器網(wǎng)合法擁有版權(quán)或有權(quán)使用的作品，未經(jīng)本網(wǎng)授權(quán)不得轉(zhuǎn)載、摘編或利用其他方式使用上述作品。已經(jīng)本網(wǎng)授權(quán)使用作品的，應(yīng)在授權(quán)范圍內(nèi)使用，并注明“來源：化工儀器網(wǎng)”。違反上述聲明者，本網(wǎng)將追究其相關(guān)法律責(zé)任。
- ②本網(wǎng)轉(zhuǎn)載并注明自其他來源（非化工儀器網(wǎng)）的作品，目的在于傳遞更多信息，并不代表本網(wǎng)贊同其觀點(diǎn)和對(duì)其真實(shí)性負(fù)責(zé)，不承擔(dān)此類作品侵權(quán)行為的直接責(zé)任及連帶責(zé)任。其他媒體、網(wǎng)站或個(gè)人從本網(wǎng)轉(zhuǎn)載時(shí)，必須保留本網(wǎng)注明的作品第一來源，并自負(fù)版權(quán)等法律責(zé)任。
- ③如涉及作品內(nèi)容、版權(quán)等問題，請(qǐng)?jiān)谧髌钒l(fā)表之日起一周內(nèi)與本網(wǎng)聯(lián)系，否則視為放棄相關(guān)權(quán)利。
