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國(guó)家藥監(jiān)局發(fā)文，罕見(jiàn)病用藥、兒童用藥再次被提及
2022年06月28日 14:36:55
來(lái)源：制藥網(wǎng) 點(diǎn)擊量：3358
近日，國(guó)家藥監(jiān)局發(fā)布《關(guān)于進(jìn)一步加強(qiáng)外資企業(yè)服務(wù)工作的通知》(以下簡(jiǎn)稱(chēng)《通知》)。其中明確堅(jiān)持以臨床價(jià)值為導(dǎo)向，在確保安全性、有效性和質(zhì)量可控性的前提下，加快臨床急需境外新藥、罕見(jiàn)病用藥、兒童用藥、重大傳染病用藥等上市速度。
【化工儀器網(wǎng) 行業(yè)百態(tài)】近日，國(guó)家藥監(jiān)局發(fā)布《關(guān)于進(jìn)一步加強(qiáng)外資企業(yè)服務(wù)工作的通知》(以下簡(jiǎn)稱(chēng)《通知》)。其中明確堅(jiān)持以臨床價(jià)值為導(dǎo)向，在確保安全性、有效性和質(zhì)量可控性的前提下，加快臨床急需境外新藥、罕見(jiàn)病用藥、兒童用藥、重大傳染病用藥等上市速度。
從文件可以看到，罕見(jiàn)病用藥、兒童用藥再次被提及。
不久前，新一輪醫(yī)保談判拉開(kāi)序幕，根據(jù)新一年的方案，2022醫(yī)保目錄調(diào)整明確將納入兒童藥和罕見(jiàn)病用藥，并且與其他類(lèi)型藥品不同，兒童用藥和罕見(jiàn)病用藥只需在2022年6月30日前經(jīng)國(guó)家藥監(jiān)部門(mén)批準(zhǔn)上市并納入相應(yīng)鼓勵(lì)研發(fā)目錄清單即可進(jìn)行申報(bào)。這也成為今年醫(yī)保談判的一大看點(diǎn)。
在兒童藥方面，有數(shù)據(jù)顯示，目前全國(guó)少年兒童人口占總?cè)丝诘?6%左右，但兒童用藥因兒童患者具有許多特殊性，對(duì)應(yīng)的藥品供給嚴(yán)重不足，甚至長(zhǎng)期以來(lái)靠手掰。其背后的原因主要是門(mén)檻高，利潤(rùn)低，兒童藥品研發(fā)動(dòng)力不足，使得市場(chǎng)上的兒童用藥品種少，劑型少，因此需要政策加強(qiáng)激勵(lì)。國(guó)家近年來(lái)已針對(duì)兒童藥制定了一系列政策，包括醫(yī)院加強(qiáng)配備兒童用藥、招標(biāo)采購(gòu)直接掛網(wǎng)、鼓勵(lì)研發(fā)、優(yōu)先審評(píng)等。
在罕見(jiàn)病方面，罕見(jiàn)病藥物又稱(chēng)孤兒藥，目前我國(guó)罕見(jiàn)病患者人數(shù)已超過(guò)2000萬(wàn)人，每年新增患者超過(guò)20萬(wàn)。不過(guò)，因研發(fā)困難、受眾較少、價(jià)格高昂、推廣困難，國(guó)內(nèi)罕見(jiàn)病市場(chǎng)存在巨大的未滿(mǎn)足的臨床需求，廣大罕見(jiàn)病群體普遍面臨著無(wú)藥可用或者有藥難及的困境。
國(guó)家醫(yī)療保障局自2018年成立以來(lái)每年都會(huì)對(duì)醫(yī)保藥品目錄進(jìn)行一次動(dòng)態(tài)調(diào)整，其中納入了不少罕見(jiàn)病用藥，并且納入目錄的藥品數(shù)量不斷增加、覆蓋的罕見(jiàn)病病種持續(xù)擴(kuò)大。2021年醫(yī)保談判中共有7個(gè)罕見(jiàn)病藥品談判成功，價(jià)格平均降幅達(dá)65%。其中號(hào)稱(chēng)“70萬(wàn)一針”用于治療脊髓性肌萎縮癥(SMA)的諾西那生鈉注射液被正式納入醫(yī)保，價(jià)格降至3萬(wàn)元左右。SMA是一種罕見(jiàn)的常染色體隱性遺傳性神經(jīng)肌肉疾病，具有進(jìn)行性、使人衰弱的肌肉萎縮、無(wú)力等特征，該類(lèi)患者的生活質(zhì)量往往存在很大的挑戰(zhàn)。目前，中國(guó)可能約有2萬(wàn)至3萬(wàn)SMA患者，且患者普遍面臨無(wú)藥可用的情況。渤健諾西那生鈉注射進(jìn)入醫(yī)保談判后，將為這些患者帶來(lái)治療選擇，并實(shí)現(xiàn)費(fèi)用減負(fù)。這一例子也使得廣大患者對(duì)2022年的醫(yī)保談判也充滿(mǎn)了期待。
從相關(guān)部門(mén)對(duì)兒童用藥、罕見(jiàn)病藥品的多次強(qiáng)調(diào)，可見(jiàn)其對(duì)兒童、罕見(jiàn)病患者人群的關(guān)切，預(yù)計(jì)今年的醫(yī)保目錄將對(duì)兒科用藥和罕見(jiàn)病用藥進(jìn)行一定的側(cè)重，同時(shí)也會(huì)有更多的進(jìn)口罕見(jiàn)病用藥、兒童用藥上市，惠及廣大患者群體。
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